罕見病，是指發病率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴重的疾病，常常危及生命。罕見病患病率雖低，但種類數量卻不少，世界上有近7000種罕見病，其中80%以上的罕見病是由基因突變所引起，全球范圍內的罕見病患者約有3.5億人，這些罕見病中80%以上屬于遺傳性疾病，90%以上的疾病目前沒有治療手段。由于患者人數少，臨床試驗難度高，罕見病治療藥物與其他疾病治療藥物相比，研發過程更為艱辛。

罕見病給患者乃至整個社會都造成了沉重負擔，是現代醫藥學亟需攻破的重點領域之一。與此同時，隨著社會各界對于罕見病的重視，各個國家開始推出了各種各樣的政策來支持罕見病藥物的研發，從臨床前藥物研發階段和臨床實驗階段政策支持，以及到藥物上市之后的支付體系日趨成熟。由于罕見病多為基因突變所造成的遺傳病，早發現，早治療，尤其是基于病因的基因治療成為治療罕見病的曙光，有望從根本上改善這類疾病的治療現狀。2021年5月20日晚七點，賽業生物應用科學家黃穎博士將對罕見病基因治療現狀及動物模型在其中的應用進行概括綜述。正逢520這個承載愛意的節日，你的禮物準備好了嗎？沒準備好也沒關系。參與本期課程互動還有機會抽中賽業生物準備的520浪漫好禮哦，禮物下周三揭曉，敬請期待圖片快長按下方二維碼免費報名參加課程吧！

課程時間：2021年5月20日（周四）19:00—20:00

通過本期視頻，您將學習到

☑ 罕見病現狀

☑ 遺傳性罕見病基因治療的現狀

☑ 罕見病研究的主要數據庫和網站

☑ 動物模型在罕見病基因治療中的應用

☑ 在線答疑

講師簡介

黃穎博士 賽業生物應用科學家

清華大學藥學院畢業，博士期間致力于神經生物學機理及神經退行性疾病研究，先后從事阿爾茨海默癥治療性小分子藥物開發和腦源性神經營養因子信號通路表達調控研究。參與清華大學動物行為學平臺搭建工作，有超過8年模式動物應用和管理經驗，長期從事神經領域模式動物行為學研究。目前任賽業生物科技應用科學家，負責神經生物學平臺以及模式動物應用的技術工作。

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賽業生物一站式服務平臺助力基因治療研究

作為一家基于模式動物的國際化創新性CRO平臺，賽業生物深知罕見病是全人類共同面臨的公共健康問題，并希望通過自己在專業領域的技術專長助力罕見病基因治療研究。為此，賽業生物啟動了“罕見病基因解碼計劃”，致力于完善罕見病致病基因數據，結合賽業生物強大的生物大數據分析平臺及一站式小鼠模型服務平臺和全球客戶共同開發罕見病模型，支持罕見疾病藥物研發。

賽業生物過去十年來，已為數百課題組提供了數百種用以驗證基因治療療法的基因編輯模式動物和病毒包裝服務。賽業產品和服務引用文獻總數超5200篇，其中不乏Nature、Cell、Science等頂級期刊。

賽業生物以助力基因治療的臨床轉化為目標，深耕基因治療研究領域，可為您提供用于實驗驗證的基因編輯動物模型和病毒包裝服務，助您發表建設性高分文章，為基因治療研究及臨床轉化添磚加瓦。如有需要，歡迎聯系我們咨詢。

友情提示

賽業生物云課堂針對基因編輯動物模型、神經退行性疾病小鼠、無菌鼠、免疫缺陷鼠、冠狀病毒小鼠模型、人源化小鼠及細胞培養等主題開展了一系列課程，錯過直播的老師可以通過以下方式進行回看：

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