核心提示：近日，業界知名的專注于基因治療CDMO整體解決方案及AAV載體包裝提供商——廣州派真生物技術有限公司（簡稱“派真生物”）宣布完成B輪數千萬元融資。
 
近日，業界知名的專注于AAV載體包裝及基因治療CDMO整體解決方案提供商——廣州派真生物技術有限公司（簡稱“派真生物”）宣布完成B輪數千萬元融資，本輪融資由凱輝基金領投，元禾原點跟投，本輪融資是派真生物與在國內外具有深厚積累和生物制藥行業廣泛布局的投資伙伴的再一次戰略攜手。本輪融資將主要用于推進派真生物載體技術研發、生產平臺建設與企業管理運營，進一步夯實其在基因治療AAV細分行業的領先優勢，為推進基因基從概念走向臨床，加速國內外基因治療產業化進程的又一次強勁賦能。
 
rAAV載體及其對基因治療的意義
 
腺相關病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一種單鏈DNA病毒，目前科學界共識是它不會導致任何人類疾病，超過80%的人群都攜帶AAV。重組腺相關病毒（rAAV）是一種經過基因工程改造的載體，其基因組中編碼病毒蛋白的部分被完全刪除，取而代之的是具有治療作用的基因或基因編輯工具。rAAV通過選用適合的血清型rAAV與載體設計來實現不同組織器官的精準靶向治療，rAAV載體具有優越的安全性、長期穩定表達治療基因、可靶向絕大多數組織器官、支持局部和系統性注射等優點，成為治療人類數千種目前仍缺乏有效療法疾病的安全有效的工具，基于rAAV的基因療法臨床項目已經超過250項并在近年來快速增加。
 
凱輝與元禾原點投資派真生物  賦能基因治療行業騰飛
 
根據有關數數據，截至目前歐盟和美國食品藥品監督管理局（FDA）已先后批準了6款細胞和基因療法產品，而我國至今仍無一款安全有效的細胞和基因治療產品被批準上市使用。FDA預計，到2025年，每年將批準10-20種細胞和基因治療產品。目前在FDA備案的細胞和基因治療新藥研究申請(IND)總數已超800個。反觀我國，截至目前，在國家藥品評審中心（CDE）受理的細胞和基因治療品種基因治療新藥研究申請總數只有不到50個，遠遠少于FDA。
基于上述挑戰與機遇，派真生物定位于為基因治療提供安全有效的AAV載體包裝及從DNA到IND的整體解決方案，同時還支持基因治療臨床I期、II期樣品的生產與罐裝，不斷推動細胞和基因治療技術的臨床應用，讓基因治療普惠大眾。近年來，派真生物在技術研發方面保持高速發展，目前在快速、高純度、高滴度、高感染力的rAAV生產及病毒包裝方面擁有多項核心知識產權，與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國際知名公司和美國哈佛醫學院、新加坡科技局、清華大學、北京大學、中國科學院等機構建立了長期的合作關系，一步步扎實打造具有全球影響力的基因治療技術品牌。

 
派真生物李華鵬博士表示：“我們過去幾年始終聚焦于AAV的技術創新，成功開發出具有極具競爭力的病毒載體工藝及包裝技術，基于公司持續不斷的創新和突破，受到了國內外眾多客戶的高度認可，公司也逐步形成了以AAV為特色的基因治療CDMO整體解決方案，滿足客戶從DNA到IND申報以及臨床I期、II期的要求，目前派真擁有數個基因治療IND項目在實施中并同客戶簽訂了戰略合作關系。2020年底，我們基于“一次性技術”領先設計理念與符合基因治療法規要求的GMP級大規模AAV工藝開發與生產基地將正式投入使用，能夠幫助派真的合作客戶更快速地推進臨床項目。”
 
凱輝基金創始人及董事長蔡明潑表示：“凱輝基金一直關注國內外基因療法的前沿進展與技術動態，我們看到派真生物掌握著極具競爭力的載體技術，成功通過了國際制藥巨頭的考驗并實現了穩定供貨，國內客戶對派真的服務評價也非常高，特別是公司創始團隊及管理人員非常年輕，公司文化具有極強的凝聚力，我們對派真未來在基因療法行業中的積極影響和發展充滿信心。我們期待派真生物憑借其豐富的經驗和技術實力，幫助基因治療企業將越來越多項目推向IND申報和臨床階段，特別是繼今年賽諾菲成為凱輝投資人、雙方發布共同戰略合作后，凱輝將與賽諾菲和派真生物一道，共同助力基因治療領域的臨床進展，協力打造基因治療領域的新格局。”
 
本輪投資方元禾原點合伙人楊艾瑛表示：“伴隨著底層技術的突破和臨床應用的拓展，基因治療近年來的爆發性發展已展現了作為下一代治療藥物的極大的臨床潛力。然而，現階段，基因治療載體的設計和臨床生產已成為行業發展的瓶頸，周期長、質控嚴格、產能不足、生產成本高昂，均限制了創新型biotech將基因治療產品迅速推進臨床。派真生物在AAV載體的構建和生產工藝上具有深厚的積累，已服務于一批有質量的客戶并實現有效交付。我們欣喜的看到派真在廣州開發區的成長，也期望未來更進一步，以高品質、低成本的病毒載體，幫助基因治療企業更好的開發出惠及普通病患的基因治療藥物。”


 
派真生物專注于GMP級AAV工藝與大規模生產
 
派真生物（PackGene）是一家憑借“國際品質、極速供應、創新服務”而在聞名基因治療界的國家高新技術企業，總部位于廣州經濟開發區，美國分部位于美國馬塞諸塞州的伍斯特市。公司定位于GMP級AAV工藝與大規模生產為核心的基因治療CDMO服務，也為研究者提供AAV包裝和載體克隆服務，致力于從基礎研究、臨床前開發與臨床試驗提供經濟、高效、規�；�和合規可控的AAV載體整體解決方案。派真生物現已有600平方米GLP級別AAV生產平臺、500平方米GMP中試車間（滿足IND申報AAV生產要求），同時4000平方米大規模GMP基地正在建設中，年產量將達到2×10¹⁸VG，預計2020年底投入使用。
 
派真生物CDMO服務品種涵蓋基因療法的多個路線方向，例如基因編輯、基因激活、RNAi、基因過表達、非編碼RNA等，以及體內或體外治療策略，提供從質粒構建、細菌庫、細胞庫、工藝開發到大規模的AAV生產技術服務、工藝轉移、方法學轉移、IND申報藥學研究資料撰寫等技術服務，滿足基于AAV的基因治療從IND申報到臨床試驗階段、從罕見病到大眾疾病的開發等未滿足的需求。

 
派真創新技術  幫助客戶推進項目
 
近年來，派真生物還與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國際知名公司和美國哈佛醫學院、新加坡科技局、清華大學、北京大學、中國科學院等機構建立了合作，同國內眾多基因治療公司也開展了合作。公司聯合創始人之一李華鵬博士，在麻省大學醫學院基因治療中心（全球擁有最多AAV發明專利的機構）從事AAV載體基因治療研究多年，聯合創始人團隊在基因治療病毒載體設計、臨床前上下游工藝、生物藥、基因治療藥物臨床運營、項目管理等方面擁有十多年的豐富經驗，核心成員曾主導多款基因治療藥物臨床前開發、生產及臨床試驗。派真生物在技術研發方面走的很快，目前在快速、高純度、高滴度、高感染力的rAAV生產及病毒包裝方面擁有多項核心知識產權。截止2020年7月，派真生物累計提交了近20項專利，其中授權的發明專利有6項，授權的實用新型專利有10項。
 
派真企業愿景 - 讓老百姓用得起基因藥
 
派真生物一直以“讓老百姓用得起基因藥”作為公司使命，以基因治療研發與產業化過程中的挑戰——“rAAV血清型開發、病毒包裝及GMP規模化生產”作為業務引擎，以穩定、高效、經濟的產品與技術服務加速全球范圍內基因與細胞治療開發、臨床研究與商業化進程，打造具有全球影響力的基因治療明星技術品牌！


 
關于凱輝基金

 
凱輝基金（CATHAYCAPITAL）作為國際領先的專注跨境投資的投資基金，凱輝基金“由企業家創立，為企業家服務”，自2006年成立以來，一直以“幫得到”精神為出發點，為中國、歐洲、北美、非洲和東南亞的創新及中小型企業的成長與國際化提供支持，致力于成為最具產業資源和行業洞察的財務投資人。
 
截至2019年底，基金資產管理規模達35億歐元，共管理十四支基金，分為中小企業基金及并購基金（PE）和創新基金（VC）三大系列。目前已在全球投資近150家企業，主要關注包括消費、TMT、醫療健康、汽車出行、能源、金融科技、高端制造等領域中極具創新性與發展前景的企業，已挖掘和投資了索菲亞、志邦家居、美年大健康、Moncler、博天環境、愛回收等數十個優質企業，以及Momenta、拼多多、Drivy、Glovo、Chime等明星獨角獸項目，陪伴他們成長為各行業領軍企業。
 
 
關于元禾原點

 
元禾原點是蘇州元禾控股股份有限公司成員企業，是市場化運作的專業化早期股權投資平臺，重點關注TMT和Healthcare兩大領域內初創期和成長期創業企業的投資機會，旗下六支基金總規模約34億元人民幣，既有VC基金，也有針對北上廣深蘇杭六大區域的天使基金。元禾原點在TMT和Healthcare領域有專業的投資團隊、豐富的投資經驗和資源積累。
截至2019年底，元禾原點已投資管理了100多家創新企業，包括天準科技（688003）、江蘇北人機器人（688218）、中科寒武紀（688256）、云從科技、momenta、文遠知行、新石器、準時達、優樂賽、必要、大希地、數瀾科技、樂韻瑞、泰笛生活、托普旺、菠蘿包輕小說、亞盛醫藥（06855）、基石藥業（02616）、岸邁生物、啟德醫藥、藥明巨諾、百奧賽圖、奧咨達、阿格斯醫療、可幫基因、瑞派醫療、鼎科醫療、匯禾醫療等。