PART.01    小核酸藥物簡介

核酸藥物可主要分為小核酸藥物和mRNA兩大類，其中小核酸藥物是指長度＜30 nt的寡核苷酸序列，主要包括反義寡核苷酸 (ASO)、小干擾RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、信使RNA (mRNA)、RNA適配體 (Aptamer)等。目前研究重點主要是RNAi藥物和ASO藥物，可作用于pre-mRNA或mRNA，通過干預靶標基因的表達實現疾病治療目的。目前已發現siRNA、miRNA和piRNA等RNA具有RNAi的作用。ASO是由化學合成的，與靶基因mRNA互補的一段單鏈DNA或RNA序列，通常由十幾到幾十個堿基組成。
 
PART.02    小核酸藥物優勢

與傳統藥物相比，小核酸藥物可在mRNA水平上實現對疾病的治療，具有眾多優勢。

靶向特異性強

通過堿基互補配對以序列特異性的方式結合到靶基因mRNA，使得小核酸藥物具有精準、高效的效果。

周期短，成功率高

小核酸藥物可鎖定致病基因序列，并針對該基因序列進行設計及相應RNA片段的合成，研發周期短，成功率高。

生產快速

小核酸藥物不需要復雜的蛋白修飾，生產階段不需要大規模的純化、發酵。

效果持久

小核酸藥物的化學修飾提高了其穩定性和半衰期，在體內作用時間更長。

治療領域廣泛

小核酸藥物作用靶點豐富，可治療遺傳性疾病、腫瘤、自身免疫疾病等。

耐藥性低

小核酸藥物直接調節上游基因表達，所以不易產生耐藥性。

PART.03    小核酸藥物發展

自1998年Ionis/Novartis公司的Fomivirsen批準上市以來，全球共有十余款小核酸藥物獲批上市，其中渤健與Ionis開發的Nusinersen是全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，諾華與Alnylam開發的Inclisiran是一款長效降脂藥，一年僅需注射兩次，開啟了小核酸藥物應用于常見慢性病的新篇章。
目前來說，小核酸藥物雖然還存在著一定的問題，比如遞送難度大、穩定性較差、免疫反應、安全性等。但是隨著技術的發展，這些問題將會被不斷突破，小核酸藥物產業也迎來蓬勃的發展。

PART.04    IPHASE小核酸藥物研發試劑

IPHASE作為藥物開發所需體外生物試劑的研發、生產和供應的領先供應商，憑借先進的設備、專業的技術人員和多年研發的經驗，推出了不同種屬動物的肝細胞、肝微粒體、肝S9、肝胞質液、肝溶酶體（lysosomes、Tritosomes）、肝勻漿液（pH6.0），ABC轉運體囊泡和SLC轉運體細胞，遺傳毒性研究試劑盒（Ames、TK基因突變、染色體畸變、體外微核、彗星實驗等），不同種屬的血漿等產品，助力于小核酸藥的體外研究。

1    批量生產

采用批量生產方式，庫充充足，可保證同一批次產品的供應。

2    貨期短

自主研發，國內現貨，保障客戶使用需求。

3    售后服務機制健全

有專業技術人員提供全方位服務。

4    可定制

可提供特定物種、特定模型和特定年齡等非常規樣品的定制服務
 
IPHASE/匯智和源憑借多年的研發經驗，推出了多領域、多種類的高端科研試劑，為藥物早期研發提供篩選工具，為生命科學領域的探索提供新材料、新方法和新手段，為遺傳毒性研究提供便捷產品。此外，IPHASE/匯智和源可提供特殊產品的定制服務，望廣大科研工作者來電咨詢，咨詢熱線400-127-6686。

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匯智和源，致力于為創新藥研發企業及生命科學研究機構提供高品質的生物試劑，IPHASE為公司核心品牌，品牌宗旨“Innovative Reagents For Innovative Research”。